{"id":133367,"date":"2026-04-04T22:17:30","date_gmt":"2026-04-05T04:17:30","guid":{"rendered":"https:\/\/pongara.net\/news\/terapia-genica-revierte-sordera-congenita-con-una-sola-inyeccion-en-pacientes-de-china\/"},"modified":"2026-04-04T22:17:30","modified_gmt":"2026-04-05T04:17:30","slug":"terapia-genica-revierte-sordera-congenita-con-una-sola-inyeccion-en-pacientes-de-china","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/pongara.net\/news\/terapia-genica-revierte-sordera-congenita-con-una-sola-inyeccion-en-pacientes-de-china\/","title":{"rendered":"Terapia g\u00e9nica revierte sordera cong\u00e9nita con una sola inyecci\u00f3n en pacientes de China"},"content":{"rendered":"<div>\n<div><img width=\"640\" height=\"384\" src=\"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/canuto-imagine-1775362641-840x504-1.jpg\" class=\"attachment-large size-large wp-post-image\" alt=\"\" style=\"margin-bottom: 15px;\" loading=\"lazy\" decoding=\"async\" srcset=\"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/canuto-imagine-1775362641-840x504-1.jpg 840w, https:\/\/diariobitcoin.b-cdn.net\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/canuto-imagine-1775362641-608x365.jpg 608w, https:\/\/diariobitcoin.b-cdn.net\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/canuto-imagine-1775362641-768x461.jpg 768w, https:\/\/diariobitcoin.b-cdn.net\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/canuto-imagine-1775362641.jpg 1226w\" sizes=\"auto, (max-width: 640px) 100vw, 640px\"><\/div>\n<p><strong>Una terapia g\u00e9nica experimental aplicada con una sola inyecci\u00f3n en el o\u00eddo interno logr\u00f3 mejorar la audici\u00f3n en diez pacientes con sordera cong\u00e9nita asociada al gen OTOF. El estudio, publicado en Nature Medicine, mostr\u00f3 resultados r\u00e1pidos en apenas semanas y abre una nueva etapa para el tratamiento de la p\u00e9rdida auditiva gen\u00e9tica.<br \/>\n***<\/strong><strong><\/strong><\/p>\n<ul>\n<li><strong>Los 10 pacientes tratados, de entre 1 y 24 a\u00f1os, mostraron mejor\u00eda clara en la audici\u00f3n tras una sola inyecci\u00f3n.<\/strong><\/li>\n<li><strong>El umbral auditivo promedio mejor\u00f3 de 106 decibelios a 52 decibelios en seis meses, seg\u00fan el estudio.<\/strong><\/li>\n<li><strong>La terapia fue bien tolerada y los investigadores ya buscan ampliarla a otros genes vinculados con la sordera.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<hr>\n<blockquote class=\"twitter-tweet\">\n<p lang=\"es\" dir=\"ltr\"><img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/1f52c.png\" alt=\"\ud83d\udd2c\" class=\"wp-smiley\" style=\"height: 1em; max-height: 1em;\"> Avance revolucionario en salud auditiva<\/p>\n<p>Una nueva terapia g\u00e9nica en China mejora audici\u00f3n en pacientes con sordera cong\u00e9nita.<\/p>\n<p>Diez pacientes tratados con una \u00fanica inyecci\u00f3n en el o\u00eddo interno mostraron resultados visibles en semanas.<\/p>\n<p>La mejora promedio del umbral auditivo\u2026 <a href=\"https:\/\/t.co\/rxsnYo5oAj\">pic.twitter.com\/rxsnYo5oAj<\/a><\/p>\n<p>\u2014 Diario\u0e3fitcoin\uea00 (@DiarioBitcoin) <a href=\"https:\/\/twitter.com\/DiarioBitcoin\/status\/2040674831910248602?ref_src=twsrc%5Etfw\">April 5, 2026<\/a><\/p>\n<\/blockquote>\n<p>Una nueva terapia g\u00e9nica est\u00e1 mostrando resultados prometedores para personas nacidas con sordera cong\u00e9nita o con p\u00e9rdida auditiva grave de origen gen\u00e9tico. En un ensayo cl\u00ednico de peque\u00f1o tama\u00f1o, investigadores del Karolinska Institutet, junto con hospitales y universidades de China, trataron a diez pacientes mediante una sola inyecci\u00f3n en el o\u00eddo interno y observaron mejor\u00edas en todos los casos.<\/p>\n<p>El avance resulta relevante porque apunta a una de las causas m\u00e1s complejas de la p\u00e9rdida auditiva: las mutaciones heredadas que impiden el funcionamiento normal del sistema auditivo. En este caso, el tratamiento se enfoc\u00f3 en pacientes con alteraciones en el gen OTOF, un componente clave para la transmisi\u00f3n de se\u00f1ales sonoras desde el o\u00eddo interno hacia el cerebro.<\/p>\n<p>Los resultados fueron publicados en la revista Nature Medicine y sugieren que la restauraci\u00f3n parcial, e incluso casi completa en algunos casos, puede ocurrir en pocas semanas. Para los investigadores, se trata de un paso importante en la medicina gen\u00e9tica aplicada a la audici\u00f3n, con potencial de impacto directo sobre la calidad de vida de ni\u00f1os, adolescentes y adultos.<\/p>\n<p>De acuerdo con el equipo responsable, la terapia tambi\u00e9n mostr\u00f3 un perfil de seguridad favorable durante el per\u00edodo de seguimiento. Aunque el estudio fue reducido y requerir\u00e1 m\u00e1s observaci\u00f3n a largo plazo, los datos iniciales fortalecen la expectativa de que la p\u00e9rdida auditiva gen\u00e9tica pueda empezar a tratarse de forma m\u00e1s precisa en los pr\u00f3ximos a\u00f1os.<\/p>\n<h3>C\u00f3mo funciona la terapia dirigida al gen OTOF<\/h3>\n<p>Todos los participantes del ensayo presentaban sordera autos\u00f3mica recesiva 9, una forma gen\u00e9tica de p\u00e9rdida auditiva asociada con mutaciones en OTOF. Ese gen es responsable de producir otoferlina, una prote\u00edna esencial en la transmisi\u00f3n de se\u00f1ales entre las c\u00e9lulas sensoriales del o\u00eddo interno y el nervio auditivo.<\/p>\n<p>Cuando la otoferlina no se produce en cantidad suficiente, el o\u00eddo puede detectar sonidos de manera deficiente o directamente no transmitirlos al cerebro. Por eso, aunque la anatom\u00eda del o\u00eddo no siempre presenta da\u00f1os visibles, la comunicaci\u00f3n neuronal necesaria para o\u00edr queda interrumpida desde el nacimiento o en etapas muy tempranas de la vida.<\/p>\n<p>Para corregir ese defecto, los investigadores utilizaron un virus adenoasociado sint\u00e9tico, conocido como AAV, como veh\u00edculo para llevar una copia funcional del gen OTOF directamente al o\u00eddo interno. La administraci\u00f3n se realiz\u00f3 mediante una sola inyecci\u00f3n a trav\u00e9s de la llamada ventana redonda, una membrana situada en la base de la c\u00f3clea.<\/p>\n<p>Ese enfoque busca actuar de manera localizada, entregando el material gen\u00e9tico justo en el sitio donde se necesita. En t\u00e9rminos m\u00e9dicos, la estrategia tiene la ventaja de intervenir sobre la causa molecular del problema, y no solo sobre sus efectos, como ocurre con dispositivos de apoyo auditivo o con algunos tratamientos convencionales.<\/p>\n<h3>Resultados r\u00e1pidos en ni\u00f1os y adultos<\/h3>\n<p>El ensayo incluy\u00f3 a diez pacientes de entre 1 y 24 a\u00f1os, tratados en cinco hospitales de China. Seg\u00fan los datos reportados, la mayor\u00eda empez\u00f3 a recuperar parte de la audici\u00f3n en el plazo de un mes, una velocidad de respuesta que llam\u00f3 la atenci\u00f3n del equipo m\u00e9dico.<\/p>\n<p>Despu\u00e9s de seis meses, todos los participantes mostraron una mejor\u00eda clara. En promedio, el nivel de sonido que pod\u00edan detectar pas\u00f3 de 106 decibelios antes del tratamiento a 52 decibelios despu\u00e9s de la intervenci\u00f3n. Esa diferencia refleja una recuperaci\u00f3n relevante en la capacidad de percibir est\u00edmulos sonoros.<\/p>\n<p>Las mayores mejoras se observaron en pacientes m\u00e1s j\u00f3venes, sobre todo en ni\u00f1os de entre 5 y 8 a\u00f1os. Una ni\u00f1a de 7 a\u00f1os recuper\u00f3 casi por completo la audici\u00f3n y pudo mantener conversaciones cotidianas con su madre apenas cuatro meses despu\u00e9s del tratamiento, uno de los casos m\u00e1s llamativos del estudio.<\/p>\n<div class=\"diari-in-content-middle diari-entity-placement\" id=\"diari-3975924738\">\n<div id=\"diari-4146796567\" data-diari-trackid=\"221185\" data-diari-trackbid=\"1\" class=\"diari-target diari-target\"><a data-no-instant=\"1\" href=\"https:\/\/youhodler.onelink.me\/IPBU\/lciii2ua\" rel=\"noopener\" class=\"a2t-link\" target=\"_blank\" aria-label=\"20stable - 1200x250_1\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" src=\"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/20stable-1200x250_1-5.gif\" alt=\"20stable - 1200x250_1\" width=\"1200\" height=\"250\" style=\" max-width: 100%; height: auto;\"><\/a><\/div>\n<\/div>\n<p>Aun as\u00ed, los beneficios no se limitaron a la infancia. El trabajo tambi\u00e9n mostr\u00f3 mejoras significativas en adolescentes y adultos, lo que ampl\u00eda el inter\u00e9s cl\u00ednico de esta estrategia. Seg\u00fan Maoli Duan, consultor y docent del Departamento de Ciencia Cl\u00ednica, Intervenci\u00f3n y Tecnolog\u00eda del Karolinska Institutet, esta es la primera vez que el m\u00e9todo se prueba tambi\u00e9n en esos grupos etarios.<\/p>\n<p>Duan afirm\u00f3 que se trata de un enorme paso adelante en el tratamiento gen\u00e9tico de la sordera, con capacidad de cambiar la vida de ni\u00f1os y adultos. Tambi\u00e9n se\u00f1al\u00f3 que la audici\u00f3n mejor\u00f3 enormemente en muchos participantes, algo que podr\u00eda tener un efecto profundo en su calidad de vida.<\/p>\n<h3>Seguridad, l\u00edmites y pr\u00f3ximos pasos<\/h3>\n<p>En materia de seguridad, la terapia fue descrita como bien tolerada. El efecto secundario reportado con mayor frecuencia fue una disminuci\u00f3n de neutr\u00f3filos, un tipo de gl\u00f3bulos blancos. Durante el seguimiento de entre 6 y 12 meses no se observaron reacciones adversas graves, de acuerdo con los investigadores.<\/p>\n<p>Ese dato es especialmente relevante en terapias g\u00e9nicas, donde la seguridad suele ser uno de los principales focos de evaluaci\u00f3n. Aunque el seguimiento todav\u00eda es limitado en tiempo y el n\u00famero de pacientes es bajo, la ausencia de eventos graves refuerza el perfil inicial del tratamiento.<\/p>\n<p>El propio equipo subray\u00f3 que ahora realizar\u00e1 un monitoreo adicional para determinar cu\u00e1nto dura el efecto. En terapias de este tipo, no solo importa la recuperaci\u00f3n temprana, sino tambi\u00e9n la estabilidad de la mejor\u00eda auditiva a lo largo de los a\u00f1os y la posible necesidad de nuevas intervenciones en el futuro.<\/p>\n<p>La investigaci\u00f3n tambi\u00e9n deja ver un panorama m\u00e1s amplio. Duan explic\u00f3 que OTOF es solo el comienzo y que ya trabajan, junto con otros grupos, en terapias dirigidas a genes m\u00e1s comunes relacionados con la sordera, como GJB2 y TMC1. Esos objetivos son m\u00e1s complejos, pero los estudios en animales han mostrado resultados prometedores.<\/p>\n<h3>Un avance m\u00e9dico con implicaciones m\u00e1s amplias<\/h3>\n<p>Para lectores menos familiarizados con este campo, la p\u00e9rdida auditiva gen\u00e9tica representa una categor\u00eda distinta de los problemas de audici\u00f3n asociados con envejecimiento, infecciones, exposici\u00f3n al ruido o lesiones. En estos casos, el origen del trastorno est\u00e1 en instrucciones biol\u00f3gicas alteradas desde el ADN, lo que vuelve m\u00e1s dif\u00edcil corregir el problema con enfoques convencionales.<\/p>\n<p>Por eso, este tipo de estudios es seguido de cerca dentro y fuera de la medicina auditiva. La l\u00f3gica de insertar una copia funcional de un gen defectuoso recuerda el impulso que hoy vive la biotecnolog\u00eda de precisi\u00f3n, un sector que tambi\u00e9n ha ganado tracci\u00f3n entre inversionistas por su capacidad de abrir nuevos mercados terap\u00e9uticos de alto valor cient\u00edfico y comercial.<\/p>\n<p>En el trabajo <a href=\"https:\/\/www.sciencedaily.com\/releases\/2026\/04\/260403044651.htm\">AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial<\/a>, firmado por Jieyu Qi, Liyan Zhang, Ling Lu, Fangzhi Tan, Cheng Cheng, Yicheng Lu, Wenxiu Dong, Yinyi Zhou, Xiaolong Fu, Lulu Jiang, Chang Tan, Shanzhong Zhang, Sijie Sun, Huaien Song, Maoli Duan, Dingjun Zha, Yu Sun, Xia Gao, Lei Xu, Fan-Gang Zeng y Renjie Chai, se detalla el dise\u00f1o y los resultados de esta intervenci\u00f3n cl\u00ednica.<\/p>\n<p>La investigaci\u00f3n involucr\u00f3 a m\u00faltiples instituciones, incluido el Hospital Zhongda de la Southeast University en China. La financiaci\u00f3n provino de varios programas de investigaci\u00f3n chinos y de Otovia Therapeutics Inc., empresa desarrolladora de la terapia g\u00e9nica y empleadora de varios de los investigadores participantes. El art\u00edculo cient\u00edfico incluye la lista completa de declaraciones y conflictos de inter\u00e9s.<\/p>\n<p>Seg\u00fan explic\u00f3 el Karolinska Institutet en la informaci\u00f3n divulgada sobre el estudio, la meta a largo plazo es que pacientes con distintos tipos de sordera gen\u00e9tica puedan acceder a tratamientos similares. Si esa ruta se confirma en ensayos m\u00e1s amplios, el campo de la audici\u00f3n podr\u00eda entrar en una fase de cambio estructural, pasando de soluciones de apoyo a terapias capaces de corregir la ra\u00edz biol\u00f3gica del trastorno.<\/p>\n<div class=\"footer-entry-meta\"><\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Una terapia g\u00e9nica experimental aplicada con una sola inyecci\u00f3n en el o\u00eddo interno logr\u00f3 mejorar la audici\u00f3n en diez pacientes con sordera cong\u00e9nita asociada al [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":133368,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[2,1],"tags":[9730,285,9731,27051,1268,17922,15290,9729,9011],"class_list":["post-133367","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crypto","category-noticias","tag-congenita","tag-crypto","tag-genica","tag-inyeccion","tag-noticias","tag-pacientes","tag-revierte","tag-sordera","tag-terapia"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/133367","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=133367"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/133367\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-json\/wp\/v2\/media\/133368"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=133367"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=133367"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/pongara.net\/news\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=133367"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}